Pitkälle edennyttä sappiteiden syöpää sairastavien potilaiden ennuste on huono, ja uusille hoitovaihtoehdoille on suuri tarve. Uuden tutkimuksen mukaan potilaat, joilla on tämä syöpämuoto ja tietyn tyyppisiä geenimuutoksia, reagoivat hoitoon positiivisesti käytettäessä pemigatinibia, FGFR2:n estäjää.
Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto FDA määrittelee hoidon läpimurtohoidoksi. Biolääkeyhtiö Incyte aikoo jättää ennen vuodenvaihdetta hakemuksen pemigatinibin hyväksymiseksi aiemmin hoidetun, paikallisesti edenneen tai levinneen sappiteiden syövän, niin kutsutun kolangiokarsinooman, hoitoon.
Tutkimus esiteltiin 27. syyskuuta ESMO:n konferenssissa Barcelonassa.
Sappiteiden syöpä on harvinainen mutta vaikea syöpämuoto, joka todetaan Suomessa vuosittain noin 40 henkilöllä. Diagnosointi voi olla vaikeaa, sillä oireet voivat muistuttaa muita sairauksia, ja kun diagnoosi vihdoin varmistuu, syöpä on usein ehtinyt levitä. Ainoa parantava hoitokeino on poistaa kasvain kokonaan, mutta tämä on useimmiten liian myöhäistä. Ennuste on huono, ja siksi uusia hoitokeinoja tarvitaan kipeästi.
Fibroblastikasvutekijäreseptorilla (FGFR) on tärkeä merkitys kasvainsolujen jakautumisessa, leviämisessä ja angiogeneesissa eli kyvyssä muodostaa uusia verisuonia. Pemigatinibi on selektiivinen suun kautta otettava FGFR:n estäjä. Saatujen tulosten mukaan 36 prosentilla potilaista kasvain kutistui ja kolmella heistä kasvain hävisi kokonaan; osittainen vaste todettiin 35 prosentilla potilaista. Mediaaniaika siihen, että syöpä alkoi kehittyä uudelleen, oli 6,9 kuukautta 15 kuukautta kestäneen seurannan jälkeen. Alustava elossaoloaika oli 21,1 kuukautta (mediaani), mutta tiedot eivät ole vielä lopulliset ja seuranta jatkuu. Hoito oli yleisesti hyvin siedetty.
Sappiteiden syövän oireita voivat olla kuume, virtsan ja ulosteen värjäytyminen, kutina, ruokahaluttomuus, vatsakipu, painon putoaminen ja keltatauti.